Вчені знайшли препарат для лікування хвороби Хантінгтона

Перший препарат для лікування хвороби Хантінгтона, досі невиліковного генетичного захворювання, пройшов першу фазу клінічних досліджень. Про це пише Naked Science.

Новий препарат Ionis-HTTRx, який тестували Сара Табризи (Sarah Tabrizi) і її колеги з Центру вивчення хвороби Хантінгтона Університетського коледжу Лондона, являє собою сигнальну молекулу, яка перешкоджає синтезу мутантного білка на рибосомі. Доставка препарату здійснюється шляхом епідуральної ін'єкції.

У першій фазі клінічного дослідження брало участь 46 чоловіків і жінок з Великобританії, Німеччини та Канади з хворобою Хантінгтона на ранніх стадіях розвитку. Три чверті добровольців отримали чотири ін'єкції препарату з інтервалом в місяць; решта отримали плацебо. Відразу після першої ін'єкції концентрація mHtt в спинномозковій рідині різко падала. Чим більшою була доза препарату, тим помітніше було падіння концентрації токсичного білка. Останній факт дає підстави вважати, що вироблення mHtt падала через дії ліків. Побічних ефектів не спостерігалося.

Кількість пацієнтів, що брали участь в дослідженні, було надто малим для того, щоб можна було зробити остаточні висновки і перейти до другої фази, тому швейцарська фармакологічна компанія Roche, яка спонсорувала розробку, планує запустити нове, більш масштабне дослідження. Табризи сподівається, що воно пройде так само успішно, як і перше.

"Якщо препарат працює так, як ми думаємо, хвороба Хантінгтона можна буде лікувати ще до появи перших симптомів; в кращому випадку пацієнтам потрібний трьох-чотиримісячний курс лікування, і хвороба буде переможена", – розповідає вона.

Як повідомляли Українські Новини, рання сивина і облисіння у чоловіків говорять про серцеві захворюваннях.

Вчені знайшли зв'язок між невмінням спілкуватися з людьми і розвитком серйозних захворювань.