Детям с глухотой смогли восстановить слух с помощью генной терапии

Детям с наследственной глухотой удалось восстановить слух благодаря первой в своем роде генной терапии.Об этом говорится в клиническом исследовании, результаты которого опубликованы в научном журнале The Lancet.

В рамках исследования были обследованы шесть детей, которые имели форму генетической глухоты под названием DFNB9.Эта глухота вызвана мутациями гена OTOF. По словам исследователей, эта мутация не производит белок, известный как отоферлин, который необходим для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.

Испытание, которое началось в декабре 2022 года, проходило в офтальмологической и ЛОР-больнице Университета Фудань в Шанхае. Также к нему были привлечены специалисты из специализированной больницы Mass Eye and Ear в Бостоне.

Исследование включало использование неактивного вируса, несущего функционирующую версию гена OTOF. Его осторожно вводили во внутреннее ухо шести детям в разных дозах и наблюдали за реакцией организма в течение 26 недель.

Результаты показали, что пятеро из шести детей, которые были классифицированы как имеющие полную глухоту, восстановили свой слух "и восстановленную способность вести нормальный разговор". Исследователи говорят, что это первое клиническое испытание на людях, которое использует генную терапию для лечения этого состояния, с наибольшим количеством пролеченных пациентов и самым длительным периодом наблюдения.

"Для нас это действительно важная веха.Мы в полном восторге...Потеря слуха поражает очень много людей, и до сих пор не существует единого одобренного Управлением по продовольствию и медикаментам США препарата для лечения любого типа потери слуха, включая общую потерю слуха. Таким образом, это первый случай, когда совершенно новый тип подхода генной терапии может быть фактически использован для лечения полностью глухих детей и восстановления функции слуха", - пояснил доцент лаборатории Итона-Пибоди в Mass Eye and Ear и доцент кафедры отоларингологии и хирургии головы и шеи в Гарвардской медицинской школе доктор Чжэн-И Чен.

Чен отметил, что следующие шаги заключаются в расширении исследования, чтобы привлечь больше пациентов для большего клинического испытания, и наблюдать за ними в течение более длительного периода времени, чтобы убедиться, что лечение работает, с надеждой, что его можно будет расширить для лечения большего количества типов генетической глухоты.

Как сообщалось ранее, известный американский специалист по медицине зависимостей доктор Дрю Пински сообщил, что в результате недавнего исследования употребления марихуаны были получены "чрезвычайно тревожные" выводы: потребители каннабиса почти на 50% чаще болеют шизофренией или биполярным расстройством.